השלב הראשון בניסויים הקליניים של הטיפול בהתקרחות עומד בציפיות – ממצאי בטיחות של 5 שנים מאששים בוודאות את בטיחות הטיפול
חברת רפליסל המפתחת טיפולים ביוטוכנולוגיים יחודיים בענף הרפואה הרגנראטיבית בתחום ההתקרחות והשיער הדליל, הזדקנות ונזקי עור ובעיות גידים, הכריזה היום על סיומו המוצלח של השלב הראשון של הניסויים הקליניים בבני האדם של הטיפול התאי בהתקרחות הגנטית שלהם (אלופציה אנדרוגנית).
החברה מדווחת שתוצאות הניסוי עמדו בציפיותיהם בהצלחה, ומכינים את הקרקע עבור השלב הבא במחקר המתמשך עבור ייצור המוצר שלהם, RCH-01, טיפול בהתקרחות גנטית גברית ונשית. "בעודנו צועדים לעבר שיווק הטיפול הזה בהתבסס על נתוני הניסוי הקליני הראשון בבני אדם, מטרתינו היא ליצור מהפיכה בדרך שבא אנחנו מונעים, מטפלים ואפילו מחזירים לאחור את נשירת השיער וההתקרחות" הצהיר נשיא ומנכ"ל רפליסל, לי בוקלר.
בטיחות
אוסף הנתונים של חמשת השנים מהניסוי הקליני הראשון אישרו סופית את בטיחות ההזרקה של מנה גבוהה של תאי מעטפת בסיס הזקיק עבור הסובלים מהתקרחות גברית/נשית טיפוסית.
תאי מעטפת בסיס הזקיק מהווים בסיס למוצר נגד ההתקרחות של החברה (RCH-01). בטיחות ההזרקות לטווח הארוך הוצגה באמצעות מצגים של פרמטרים שונים של בריאות ומצב פיזי אצל המטופלים. שום תופעות לוואי משמעותיות לא התגלו בכל תקופת המעקב של 60 החודשים שעברו מאז הניסוי. מבחינת התגובה להזרקה המקומית עלו רק גירויים קלים בקרקפת שגם הם חלפו זמן קצר לאחר ההזרקה. בנוסף, דגימות רקמתית של אזורי ההזרקה שנלקחו לאחר 6, 12 ו24 חודשים לאחר ההזרקה, לא הראו שום סימן של גידולים או היווצרות גופים זרים. בדיקה של דגימה מאזורי ההזרקה שנלקחה לאחר 60 חודשים ממועד ההזרקה תיבדקנה יחד עם התוצאות האמורות להתקבל בשבועות הקרובים. מצב גופני כללי תקין של מטופלי RCH-01 לטווח הארוך אושר גם הוא בכך שלא דווחו שום תופעות לוואי משמעותיות מהבדיקות לכל אורך התקופה הקשורות לטיפול.
אינדיקציות של יעילות פוטנציאלית
הניסוי תוכנן כך שיאסוף ממצאי יעילות של המוצר במשך 24 חודשים ממועד ההזרקה, אך לא תוכנן לפילוח סטטיסטי להערכות יעילות מדויקות. ממצאי היעילות שנאספו מכל 19 הנבדקים, בעוד שאינם בעלי הערך הסטטיסטי המדויק ביותר, מספקים נתונים יעילים ומאוד מרגשים מבחינת פוטנציאל המוצר להוות טיפול יעיל לאלו הלוקים באלופציה אנדרוגנית (התקרחות גנטית).
"יש לנו כל כך הרבה יותר הבנה והזדמנות להעריך את הדברים במידה רבה יותר מתגובות של צפיפות השיער שהניסוי הקליני הראשון בבני אדם מספק לנו", הצהיר נשיא ומנכ"ל חברת רפליסל לי בוקלר. "הנתונים הללו יתווספו לתיקיית המחקר והפיתוח ויעזרו לנו לפתח את המוצר והטיפול הטוב ביותר שאפשרי עבור גברים ונשים הסובלים מהתקרחות גנטית".
שבעת המטופלים שהגיבו בצורה הטובה ביותר לטיפול בניסוי הראו 10%+ של עלייה בצפיפות השיער 6 חודשים לאחר ההזרקה (ראה בהכרזת 17 למאי 2012). לאחר 24 חודשים העלייה הממוצעת של אותם מטופלים הייתה 8.3%, ושלושה מתוך שבעת מטופלים אלו שמרו עלייה של10% ומעלה. העלייה הגבוהה ביותר בצפיפות השיער שנצפתה הייתה 21% לאחר 24 חודשים.
הממוצע של עשרת המשתתפים המובילים, שהציגו עלייה של לפחות 5% בצפיפות השיער לאחר 6 חודשים ממועד ההזרקה, היה 11.8% (כמו שדווח ב17 למאי 2012). הקבוצה הזו הראתה תגובה ממושכת לאחר 24 חודשים שהייתה עלייה של 4.2% בצפיפות השיער. בעוד שהייתה רמה גבוהה של שוני בתגובת צפיפות השיער של כל הנבדקים לאחר 24 חודשים ביחס להתחלה, נצפה שימור של שיער כללי בקרב כל הנבדקים בניסוי.
*הערה של הכותב: שימור של צפיפות שיער במצב של התקרחות לאחר שנתיים זהו דבר מדהים!
תגובה ההנהלה
"המטרה באיסוף ממצאי היעילות של מניסויים מוקדמים אלו" הצהיר היועץ הרפואי של חברת רפלילסר, דארל פאניץ', "הם עבור הצוות הרפואי שלנו וההנהלה כדי לאסוף נתונים שיכולים לשמש להחלטות בסיסיות של פיתוח עתידי, שמספקות תובנות חשובות עבור פוטנציאל המוצר, ואולי אף הדבר החשוב ביותר, לספק משוב חיובי שאנחנו יכולים להשתמש בו כדי להניע החלטות של תהליך ופיתוח המוצר, המחקר המתמשך ופרמטרים לניסויים עתידיים".
"אנחנו מאוד מרוצים מתוצאות הבטיחות הבלתי מעורערות של RCH-01" הצהיר אחד ממייסדי רפליסל ומנהל הרפואה הראשי, דר' רולף הופמן. "מעקב בטיחות של חמש שנים הינו דבר נדיר עבור מוצרי טיפול מבוססי תאים וזה מציג את המחויבות שלנו למחקר קליני איכותי ביותר. מעבר לכך, ממצאי היעילות שאנו רואים מאמתים את אסטרטגיית המחקר והפיתוח שהצבנו עוד כאשר צפינו בממצאי הניסוי של ששת החודשים ממועד ההזרקה ב2012.
הופמן המשיך: "במשך 36 החודשים האחרונים השקענו המון גם במחקר בסיסי וגם ביצירה של שיפור שאנחנו מאמינים שיהיו קריטיים להקטנת השוני ממינון למינון והמשך שיפור היעילות. השקענו בתהליך פיתוח המוצר כולל טכניקות שונות של הרביית רקמות, שיפור מתקני ההרביה בתוספת של 12 מרכיבים, עידודים שונים בהפעלתם של התאים ושיפור של של אחסנת התאים כדי לשמר את אחידותם ויציבותם. אנחנו מאמינים שתוכניות אלו כבר יצרו מוצר שלם יותר ויעיל יותר מאשר המוצר שבו השתמשנו בניסויים אלו בכל כך הרבה מאפיינים ומצפים לשמש את המחקר והפיתוח שלנו לשם השלב הבא של הניסויים הקליניים בבוא העת".
"הניסוי הזה כלל הזרקה של כמות גבוהה מאוד של תאי מעטפת בסיס הזקיק במטרה לזהות רעילות תאית פוטנציאלית בהתאם למטרות הבטיחות של של הניסוי. ממצאי היעילות שראינו בניסוי זה, ביחד עם נתוני המחקר בבעליי החיים, מרמזים על שהישרדות ארוכה של התאים המוזרקים משתפרת עם הזרקה של כמת נמוכה יותר ועם מספר רק של יותר של הזרקות שמתפרסות לאורך זמן מה ומאפשרות החדרה של מספר רק יותר של תאים", הצהיר אחד ממייסדי רפליסל והמדען הראשי, דר' קווין מקווילהי. "אנחנו מצפים להתאמה בין מספר התאים המוזרקים ומשך ההישרדות שלהם לבין צפיפות השיער. הניסויים הקליניים הבאים יתוכננו לבדוק מספר רק ביותר של הזרקות עם מינון נמוך יותר של התאים שמשמשים אותנו במחקר".
"יתרה מכך", המשיך מקווילהי, "עם ממצאי ה24 חודש ממועד ההזרקה הללו, וזמינות דגימות הנבדקים יחד עם תאי מעטפת בסיס הזקיק, אנחנו מסוגלים לזהות דפוסים גנטיים במטרה לזהות הבדלים בין המוצרים שיוצרים תגובות מעולות לצד כאלו שיוצרים תגובות פחותץ אופטימליות. לבסוף המטרה היא להתאים ולייצר את המנת התאים ומספר מפגשי הטיפול האופטימאליים ביותר שיצרו את היעילות הגבוהה ביותר בהגדלת צפיפות השיער".
"לסיכום", הצהיר נשיא ומנכ"ל רפליסל, לי בוקלר, "אנחנו מאוד מרוצים מהתוצאות של הניסוי הקליני הראשון שלנו בבני אדם ומתרגשים להעביר את המוצר הזה לשב הבא של הפיתוח".
בוקלר סיכם: "הניתוח של הנתונים שנאספו מהניסוי הזה, הכיוון שהם לוקחים את המחקר ותכניות הפיתוח שלנו, יתמכו בשיפורים עתידיים של טיפול ההתקרחות שלנו שיוערכו בשלב השני של הניסויים הקליניים העתידיים. הנתונים הללו, בשילוב הנתונים המצופים מהניסויים של חברת שאסיידו בשנה הבאה ממחקר שמתרחש בימים אלו ביפן, יתמכו בהידברויות עתידיות עם רגולטורים וזכייניות ממדינות שונות בעודנו צועדים לעבר שיווק טיפול ההתקרחות שלנו. בנוסף על כך, אנחנו בטוחים ששימוש במזרק הייעודי של רפליסל (שנמצא בשלבי פיתוח אחרונים) בניסויים עתידיים, יקנו שליטה מירבית יותר במינון, חלוקה ועומק ההזרקה לקרקפת של הנבדקים. אנחנו מצפים שהדבר יצור השפעה חיובית יותר על יעילות המוצר ואחידות התגובות.