יפן מחבקת את תעשיית הטיפולים מבוססי התאים: ר' לי בוקלר
(ראיון של המגזין The Life Sciences Report עם ס' נשיא חברת רפליסל)
שנה שעברה פרסה יפן שטיח אדום עבור מפתחי טיפולים מבוססי תאים בעזרת לגילזצייה חדשה שנועדה לזרז פיתוח של טיפולי הרפואה הרגנרטיבית ופתרונות רפואיים חדשים לכל סוגי המחלות. בראיון זה שמספק המגזין The Life Sciences Report עם לי בוקלר- יועץ תחום הרפואה הרגנרטיבית בעבר וס' נשיא חברת רפליסל כיום, שם בחזרה את תגית היעוץ כדי לדבר על העמדה מסבירת הפנים של הממשל היפני בנוגע לטיפולי תאים. הוא מספק עדכון על המשמעות של החוקים החדשים ודן על החברות שיכולות לנצל את זה לטובתן.
המגזין: לי, היית מעורב בתחום תעשייות תאי הגזע והרפואה הרגנרטיבית במשך לא מעט זמן, ואתה מגלה עניין רב בנוגע לנהלים החדשים שאומצו ע"י הממשל היפני אי שם בנובמבר 2013. מטרתן של חוקים אלו היא לזרז פיתוחים רפואיים של טיפולים מבוססי תאים ושחזור. טיפול מבוסס תאים חדש יכול לקבל אישור הפצה זמני ביפן כאשר ישנם תוצאות של בטיחות הטיפול בשלב השני של סדרת הניסויים הקליננים הנחוצים (Phase II). החוק הזה נכנס לתוקף בנובמבר הקרוב. מה דעתך?
ר' לי בוקלר: כל התעשייה מפנה את עינייה ליפן ולרגולצייה החדשה שלה בעניין רב. אנחנו על סף לראות את התקנות החדשות בפירוט רב יותר. זה מייצר מצב של אישור מושהה שבו חברות יכולות להביא טיפול חדש, להציג לממשל היפני ממצאי בטיחות בלבד בשילוב ממצאים מועטים באופן יחסי של יעילותו של הטיפול והחברה יכולה להתחיל לשווק את הטיפול שלה לציבור. משך האישור הזמני יהיה 7 שנים שבו יורשה לחברה המשווקת ולחברה שיצרה את הטיפול לאסוף נתונם וממצאים רפואיים לכל אורך הזמן הזה עבור האישור סופי להפצת הטיפול לציבור. ישנה גם הצעה לכך שבמהלך 7 השנים האלו תהיינה אפשרות של החזר כספי עבור הטיפולים האלו.
המגזין: באמצע ספטמבר החברה הישראלית "פלוריסטם טרפטיקס" (Pluristem Therapeutics ), טענה שהיא הולכת ליישם אסטרטגיית פיתוח ביפן. היא שכרה יועץ כדי לעזור לחברה לצאת אל השוק. החברה רוצה לתת מענה לבעיות רפואיות כמו: מחלת העורקים הפריפריאלים, כאבי שרירים ופציעות שרירים כרוניות. אך עם זאת, אני לא רואה המון חברות שמפנות את הפיתוחים שלהן ליפן. האם אתה רואה חברות מארה"ב, קנדה או אירופה מנסים להיכנס לאווירה הרגלוטיבית של יפן?
ר' לי בוקלר: אני חושב שלרוב החברות מתעשיית הרפואה הרגנרטיבית יש רצון עז לפתח אסטרטגיית פיתוח ביפן כבר עכשיו. הבעייה שלהרבה חברות במגזר הזה אין מספיק הון ומרווח כדי להוציא לפועל מהלך כזה. עם זאת, לא מעט מהן שמות את יפן בראש סדר העדיפויות. כרגע פחות מקומץ חברות הקימו אסטרטגיה ברורה להשתלבות בשוק היפני וחלק קטן עוד יותר מתחיל ליישם אותם בפועל.
"פלוריסטם" הכריזו על חיפוש הזדמנויות ביפן והיו"ר והמנכ"ל שלהם סמי אברמן עשה עבודה מדהימה בלסגור את העסקאות הנחוצות. החברה משתפת פעולה עם "יונייטד טרפטיקס" ( United Therapeutics) שמבצעת את השלב הראשון של סדרת הניסויים הקליניים הנחוצים לאישור הטיפול. הטיפול הנבדק הוא טיפול שאמור לטפל בעייה שנקראית "יתר לחץ דם ריאתי" שהינה מחלה קטלנית ובעלת שוק גדול. לחברת פלוריסטם ישנה גם עסקה נחמדה בקוריאה עם "CHA ביוטק".
לצעוד לבד עד לשיווק הטיפול לציבור זוהי אינה אופצייה טובה עבור חברות שעוסקות בטיפול בעזרת תאים. ועם השינוי ברגולציות אישורי הטיפולים מסוג זה ביפן, ישנו תיאבון רב לטיפולי רפואה הרגנרטיבית שחברות זרות יכולות לנצל.
המגזין: אמרת שישנם עוד כמה חברות? אשמח לסיקור.
ר' לי בוקלר: חברת "אתרסיס" ( Athersys Inc) הכריזה על הרצון להיכנס לשוק היפני, ואני יודע שהם עובדים קשה כדי לאמץ אסטרגטגייה מתאימה לשם כך. בינואר האחרון החברה הכריזה על פטנטים חדשים שרשומים ביפן שאמורים לטפל בבעיות כמו: "מחלת השתל נגד המאכסן" ומחלות חיסון עצמי כמו מחלות מעי דלקתיות.
לחברת "סיטורי טרפטיקס" (Cytori Therapeutics) היו תמיד יחסים טובים ביפן והיא נמצאת בשוק הזה כבר עשור. יש להם חברת בת בטוקיו שנראית "סיטורי טרפטיקס קיי.קיי".
גם לחברה שלי "רפליסל" ישנם הסכמים קיימים עם החברה היפנית "שאסיידו" שתתחיל עם סדרת הניסויים הקליניים של טיפול ההתקרחות שלנו בחודשים הקרובים.
המגזין: האם חברה תיהיה מסוגלת להתשמש בממצאים משני השלבים הראשונים של סדרת הניסויים הקליניים הנחוצות לאישור הטיפול שהושגו בארה"ב, אירופה או קנדה שכוללים אישורים לביטיחות ויעילות הטיפול, ליישמם ביפן ולקבל את אותו אישור הפצה זמני למשך 7 שנים?
ר' לי בוקלר: זוהי שאלה חשובה. למיטב ידיעתי ובהתסס על יחסים עם אנשים שעבדו מול הרגולטורים היפניים שכוללים את פרופסור כריס מאסון מאוניברסיטת קולג' לונדון, התשובה היא "כן". רשויות הבריאות היפניות מקבלות נתונים וממצאים שהתקבלו בניסויים מחוץ ליפן עבור אישור הטיפול והפיכתו לזמין לציבור.
אם חברה תקבל אישור זמני לשיווק הטיפול ביפן, היא גם תצטרך לספק ממצאים מכריעים מחוץ ליפן, מכיוון שאף מטופל ביפן לא ירצה להתסכן בלהשתתף בניסוי דמה כשיש להם אפשרות לשלם על הטיפול בשוק. התוצאה הסופית של הרעיון הזה היא שימשיכו לזרום ממצאים נוספים שהושגו מחוץ ליפן ליפן עצמה כדי לתמוך ולהביא לאישור הסופי.
המגזין: תודה רבה על זמנך.
ר' לי בוקלר: תודה לכם.