יפן הולכת על הרפואה הרגנרטיבית: שיווק מהיר יותר, החזר מהיר יותר
(כתבה של גייל דוטון כתבת שמסקרת את מגזר הביו-טכנולוגיה)
הנהלים החדשים שמאיצים את אישורי הטיפולים הרגנרטיביים ביפן, שנכנסו לתוקף ב24 לינואר 2014, מושכים את תשומת ליבם של חברות המדעים ברחבי העולם לעבר האומה היפנית. היתרון העיקרי של אותם תקנות חדשות הוא הקניית אישורי הפצה ושיווק זמניים למוצרים הגרנרטיביים של אותן חברות ומאפשר להם לייצר הכנסה בזמן שהניסויים הקליניים עדיין נמשכים.
"המון אנשים כאן (בארה"ב) לא יודעים על כך" טוען גיל ואן בוקלן מנכ"ל ויושב ראש של חברת "אטרסיס" וחבר לשעבר "באגודת הרפואה הרגנרטיבית". ככל שנוצרת התקדמות ממשית, אני חושב שזה יצור יותר עניין והתרגשות.
זירוז פיתוחה של הרפואה הרגנרטיבית ושיווקה הוא חלק מתוכנית התחדשות כלכלית שנקראית "אבינומיקס" (Abenomics) שהוגתה ע"י ראש ממשלת יפן- שינזו אבה ב2012. התוכנית הזו גם כוללת הקצאה של מיליארד דולר מהממשל לתחום מחקר תאי הגזע.
"רפואה רגנרטיבית היא סוגייה רצינית ביפן. חצי מהאוכלוסיית המדינה היא מעל גיל 50, אך הרפואה הרגנרטיבית הייתה מוגבלת בגלל קושי ההתמודות מול רשויות הבריאות של יפן." אומר דייויד הול- מנכ"ל רפליסל.
לדוגמא, קרין קלייהאוס מחברת "פלוריסטם טרפטיקס" מסבירה, שמאז מאי 2014 אושרו רק שני טיפולי תאים אלוגניים ופחות מ15 ניסויים קליניים שהיו בהרצה. "המטרה ביפן היא להגדיל את כמות טיפולי התאים המאושרים בתחומה, ליצור עניין אצל חברות מחו"ל ולהגדיל את יכולת הייצור המקומית שלה. רצון לשיתוף פעולה מצד חברות רפואיות ביפן הינו חזק ומורגש."
שני חוקים חדשים לרפואה הרגנרטיבית
החוק החדש לרפואה הרגנרטיבית ביפן הינו בעצן שני חוקים חדשים. חוק 84/2013 בא לתקן את החוק לענייני פרמצבטיקה לעניין התרופות והאישור הרפואי ומייחסו לפיתוח שיווקי לרפואה רגנרטיבית. חוק 85/2013 שנוגע לבטיחות הטיפולים הרגנרטיביים עוסק בשינויים הקשורים למחקר הרפואי.
החוק מגדיר את הרפואה הרגנרטיבית כתחום העוסק ביצור או עיבוד תאים של אדם או בעל-חיים או תאים מהונדסים שמשמשים לחידוש, לתיקון או ליצירה מחדש של איברים/רקמות או תפקוד בגוף האדם או כדי לטפל/למנוע מחלות.
טיפולים גנטיים נמצאים גם הם תחת ההגדרה של החוק החדש, במידה והם מקבילים לפחות למוצרים מבוססי תאים או רקמות ונמצאים תחת ההגדרה של טיפולים גנטיים לפי הFDA (משרד הבריאות האמריקאי) או נמצאים תחת ההגדרה של מוצרי טיפול רפואי מתקדם לפי משרד הבריאות של האיחוד האירופי.
החוק מזרזר את יציאת הטיפולים לשוק בכך שהוא מאפשר אישור הפצה מותנה. לדוגמא הול אומר "ניסוי קליני שמכיל 20 אנשים שממצאיו מעידים על בטיחותו וממצאים מספקים ליעילותו הוא מספיק כדי לקבל אישור הפצה מותנה לתקופה של 7 שנים, ללא הצורך בניסויי פאלציבו (דמה). היעילות הסופית תיקבע ע"י השוק. התקנות החדשות משנים משמעותית את היכולת לייצר הכנסה.
החוק השני מסדיר את עניין המחקר של החברה. הוא מאפשר לעבודת עיבוד התאים מחוץ לבתי החולים עבור יצור בטוח ומהיר יותר. הבקרה מתבצעת ע"י גופים ציבוריים חיצוניים.
ניסויים יפניים הם נחמדים אך לא נחוצים
"ההבנה שלנו של החוקים החדשים ביפן היא שהם דורשים קצת יותר מהשלב הראשון מסדרת הניסויים הקליניים בלבד. הם יבקשו לראות ממצאי בטיחות וכמה ממצאים משמעותיים שמאששים את יעילותו של הטיפול" ואן-בוקלן אומר.
הווה אומר "האופצייה לצאת אל השוק לאחר שלב 2 מספק בסדרת הניסויים הקליניים" קליינהאוס מסכמת. "בינתיים לאחר השיווק ישנו צורך לאגור ולנהל נתונים וממצאים".
"אנחנו כנראה נבחין בעלייה משמעותית בכמות הניסויים הקליניים ביפן כתוצאה ממסגרת החוקים החדשה." ואן-בוקלן טוען. על אף שהרגולצייה החדשה לא מגדירה בבירור את שלבי סדרת הניסויים הקליניים הנחוצים לאישור הטיפול ביפן, החוק החדש בהחלט מעודד חברות להתחיל להריץ ניסויים אלו ביפן.
"קובעי המדיניות ביפן הבינו שלרפואה רגנרטיבית יש פוטנציאל עצום כדי לפתור עניינים רציניים שלא קיבלו עדיין מענה הולם ולהשפיע על מערכת הבריאות הלאומית שלהם. ואן-קובלן אומר. "ע"י עידוד של פיתוחים קליניים, הם בו זמנית מקדמים את חדשנות, יצירת פתרונות רפואיים יעילים יותר וצמיחה כלכלית".
ישנן כמה חברות שמנצלות את הסיטואציה הנוחה הזו לטובתן. אחת מהן היא החברה הקנדית רפליסל.
רפליסל והשותפה הקנדית שלה- שאסיידו, כבר מבצעים ניסויים קליניים בפועל על הטיפול שמיועד לפתור את בעיית ההתקרחות הגברית והנשית הטיפוסית (RCH-01). לפני כשנה הקימה שאסיידו מכון למחקר, עיבוד תאים ושיווק הטיפול.
הול אומר שהוא רואה בעיניו את המסלול הישיר לשיווק ביפן מכיוון שהוא טוען שרפליסל אינה עוסקת בתאי גזע עובריים או בתאי גזע משומרים, אלא בתאי גזע שנלקחו ישירות מבסיס זקיק השיער. התאים מבודדים מחלקו האחורי של ראשו של המטופל, משוכפלים למליוני תאים ומוחדרים באיזורים הנחוצים ובכך גורמים צמיחה מחודשת אצל זקיקי השיער.
"אנחנו יכולים להגיע לממצאים רבים יותר ביפן ואז להשתמש בהם כדי לאשר את הטיפולים בעולם המערבי" אומר הול. "לכן זה כל כך אטרקטיבי לגשת לשם".
הרגולציות החדשות האלה ביפן שנוגעים לרפואה הרגנרטיבית מטיבים על כל המגזר העסקי הזה, כך שחברות אחרות יבחנו את האופציות ביפן, גם. כמו שואן-בוקלן אומר, "זה יגרום לכמה חברות לשקול להריץ את הניסויים הקליניים שלהם ביפן או להריץ מחקרים בינלאומיים שכוללים מתקנים ביפן. זה גם מייצר פוטנציאל ליציאה יותר אפקטיבית ופחות יקרה לשוק. זהו דבר שכל המשקיעים מאוד יאהבו."